2025 年中国罕见病大会在京举行。截至 2025 年底，超 100 种罕见病药品被纳入医保目录，极大缓解了患者的经济负担。...
细胞与基因治疗有望为罕见病提供新的治疗途径。通过基因替代、基因编辑、基因修饰干细胞治疗等策略，让人体基因正常表达，以达到治疗效果。...