亲爱的病友们,亲爱的妈妈们: 作为一个 CACNA1F 病友的家长,我想和大家分享一些心里话。 ## 💝 弱化孩子的眼睛,聚焦个人成长 确诊后,我们很容易把全部注意力都放在孩子的眼睛上。每天担心视力会不会下降,担心夜盲会影响生活,担心未来会怎样。 但我想说:**请在关注孩子眼睛的同时,更多地...
作为 CACNA1F 病友,最关心的就是基因治疗的进展了。最近我收集了一些最新的研究信息,跟大家分享一下。 ## 🔬 最新研究动态 ### 1. AAV 载体基因治疗取得突破 根据最新的研究报道,使用腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗在 CSNB(先天性静止性夜盲症)动物模型中取得了重要进展。...